Kanser Tedavisi: Otoimmün Hastalıklarda Devrim

49 yaşındaki Jan Janisch-Hanzlik, multipl skleroz (MS) hastalığı nedeniyle arzu ettiği hayatı yaşama özgürlüğünü kaybetmek üzereydi. Aktif hemşirelik görevini bırakıp masa başı bir işe geçmişti. Sık sık düşmeler nedeniyle torunlarını kucağına almaktan çekiniyordu. İleride tam zamanlı kullanmak zorunda kalabileceği tekerlekli sandalye için daha büyük bir eve taşınmak zorunda kalmıştı. Mevcut en iyi ilaçlar bile Janisch-Hanzlik'in semptomlarını iyileştiremiyordu ve durumunun daha da kötüleşeceğinden endişeleniyordu.

Bu nedenle, yaşadığı Blair şehrine yakın Omaha'daki Nebraska Üniversitesi Tıp Merkezi'nde yürütülen bir CAR T hücre tedavisi denemesini öğrendiğinde, kliniği her iki ayda bir arayarak ilk hasta olarak kabul edilmeyi başardı.

Başlangıçta hastanın bağışıklık hücrelerini yeniden programlayarak kanseri hedefleyip yok etmek amacıyla geliştirilen CAR T, şimdi multipl skleroz, lupus, Graves hastalığı, vaskülit ve diğer birçok otoimmün durum için yüzlerce klinik denemede hastalara sunuluyor. Umut, CAR T'nin kan kanserlerinde gösterdiği başarıyı otoimmün hastalıklarda kendi hücrelerini hedef alan hücreleri avlayıp ortadan kaldırarak tekrarlaması. Bu, vücudun savunmasını hastalığın başlamadan önceki durumuna sıfırlamak anlamına geliyor.

Ancak CAR T'nin vaatleriyle birlikte riskler, sorular ve zorluklar da geliyor. Otoimmün hastalıklarda ne kadar etkili olacağı, faydaların ne kadar süreceği ve uzun vadede ne gibi yan etkilerin ortaya çıkabileceği konusunda belirsizlikler mevcut. Janisch-Hanzlik, deneysel tedaviyi 9 Haziran 2025'te alırken bunların farkındaydı; tehlikeli iltihaplanma dahil yan etkiler için bir hafta boyunca izleneceğini bilerek bir umut ve korku karışımı hissetti.

Klinik uzmanlığı ve yeni bir tedaviye öncülük etme arzusunun yanı sıra, Janisch-Hanzlik'in iki küçük torunu da bilinen riskleri ve belirsiz faydaları olan bu tedaviyi takip etme konusunda ona ilham verdi. Multipl sklerozun genetik bir bileşeni olduğu için, Janisch-Hanzlik torunlarının da kendisiyle aynı mücadeleyi yaşama ihtimalinin yüksek olduğunu biliyordu. "Onların veya başka kimsenin böyle bir şeye sahip olmasını önlemek için elimden gelen her şeyi yaptığımı söyleyebilmek isterim," diyor.

Kanserden otoimmün hastalıklara uzanan bu yolculukta, ilk CAR T kanser tedavisi 2017 yılında Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından agresif bir lösemi türü için onaylandı. O zamandan beri, bu güçlü ve yoğun tedavi birçok kanser hastası için uzun süreli remisyon sağladı.