Dünyada Bir İlk: Hücreleri Gençleştiren Yüksek Riskli Terapi Uygulandı

Yaşlanmayı durdurmak değil, onu geri sarmak. Bilim kurgu filmlerinden fırlamış gibi duran bu fikir, artık laboratuvar farelerinin ötesine geçip gerçek insan bedenlerinde test edilmeye başlandı. ABD merkezli biyoteknoloji şirketi Life Biosciences, gözdeki yaşlanmış hücreleri yeniden gençleştirerek görme kaybını geri döndürmeyi amaçlayan tartışmalı klinik deneylerinde ilk hastaya uygulamayı gerçekleştirdi.

Hedefte, beyni gözlere bağlayan ve doğal olarak kendini yenileyemeyen retinal ganglion hücreleri var. Glokom gibi hastalıklar bu sinirleri vurduğunda, sonuç genellikle geri dönülemez bir görme kaybı oluyor. Ancak ER-100 adı verilen deneysel tedavi, "geri dönülemez" denilen bu süreci tersine çevirmeyi hedefliyor. Temel mantık, hücrelerin içindeki üç spesifik geni aktive ederek onları daha genç ve işlevsel bir hale getirmek.

Harvard Üniversitesi'nden genetikçi David Sinclair'in yıllardır üzerinde çalıştığı bu yöntem, yaşlanmaya bakış açımızı kökten değiştirmeyi vaat ediyor. Sinclair'e göre yaşlanma, hücrelerin kalıcı olarak hasar görmesi değil, aslında epigenetik bilgilerin kaybıyla gerçekleşiyor. Yani hücreler nasıl "genç" kalacaklarını unutuyorlar. ER-100 ile yapılmak istenen şey, hücreye bu kaybolan bilgileri hatırlatıp onu fabrika ayarlarına döndürmek.

Süreç oldukça sıra dışı bir mühendislikle işliyor. Vücuda, hastalık yapma özelliği olmayan bir virüs enjekte ediliyor. Bu virüs, retinal ganglion hücrelerine belirli genetik talimatlar taşıyan bir kurye görevi görüyor. İşin en kritik noktası ise bir "açma-kapama düğmesi"nin olması. Genler, sadece hasta belirli bir antibiyotik kullandığında aktif hale geliyor. Antibiyotik kesildiğinde ise süreç duruyor; bu da doktorlara kontrol mekanizması sağlıyor.

Tabii ki her büyük iddia, beraberinde büyük şüpheler getiriyor. Bazı bilim insanları bu deneyi "aşırı yüksek riskli" olarak tanımlıyor. Gen ifadesini değiştirmek, kontrol dışı sonuçlara yol açabilir; en korkutucu senaryo ise hücrelerin kontrolsüzce çoğalarak kansere dönüşme ihtimali. Ayrıca, hücreler gençleşse bile, glokomun temel nedeni olan göz içi basıncının bu yöntemle düşmeyeceği, dolayısıyla elde edilen iyileşmenin kalıcı olmayacağı savunuluyor.

FDA'in onay verdiği bu ilk aşama, aslında devasa bir vaatten ziyade küçük ve temkinli bir güvenlik testi. Toplamda 18 kişiyi kapsayan çalışmada, önce açık açılı glokom hastaları, ardından optik sinir hasarı yaşayanlar takip edilecek. Katılımcılar beş yıl boyunca izlenecek ve dozajlar, hastaların verdiği tepkilere göre anlık olarak ayarlanacak.

Bilim dünyası şu an ikiye bölünmüş durumda. Bir taraf, bunun uzun ömür araştırmalarında bir kırılma noktası olduğunu düşünürken, diğer taraf David Sinclair'in iddialarını fazla abarttığını ve henüz insan denemeleri için erken olduğunu savunuyor. Üstelik "biyolojik yaşlanmayı geri sarmak" kavramının tam olarak ne anlama geldiği konusunda bile bilim insanları ortak bir tanımda buluşabilmiş değil.

Kök hücre biyologu Paul Knoepfler'in de belirttiği gibi, hücre programlama çalışmaları büyüleyici olsa da gerçekçi kalmak gerekiyor. Çünkü genetikle oynamak, karanlık bir odada el yordamıyla yürümeye benziyor; neyle karşılaşacağınızı asla tam olarak bilemiyorsunuz.